ゴーシェ病治療薬市場調査 – 治療タイプ別（酵素補充療法、基質還元療法、その他の治療タイプ）、疾患タイプ別、流通チャネル別　– 世界の需要と供給の分析、成長予測、統計レポート 2025 ―2037 年

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北米市場予測

北米は、予測期間の終わりまでに、世界のゴーシェ病治療薬セクターで31.2%という最大の収益シェアを記録する見込みです。市場の成長は、臨床試験と医薬品承認の増加に有利な規制エコシステムの存在に起因しています。市場の利益シェアは、米国とカナダが主導しています。希少疾患管理とゴーシェ病に対する意識の高まりは、この地域のセクターの堅調な成長にプラスの影響を与えています。さらに、確立されたヘルスケアセクターによってサポートされている高度な治療薬へのアクセスは、市場の収益性の高い成長を継続する立場にあります。たとえば、2020年1月、AVROBIOは、ゴーシェ病治療のための治験遺伝子治療であるAVR-RD-02の新薬申請に対するFDA承認を発表しました。

米国は、ゴーシェ病治療薬セクターで最大の収益シェアを占めています。市場の収益性の高い成長曲線は、希少疾患の研究をサポートする好ましい規制環境によるものです。米国希少疾病用医薬品法は、税額控除と7年間の市場独占権を提供することで、製薬会社に希少疾患の治療薬の開発を奨励しています。これにより、製薬会社やバイオテクノロジー会社がゴーシェ病の治療法を見つけるための研究に投資するのに有利な規制環境が生まれます。さらに、確立されたヘルスケア部門により、貧血や骨疾患など、ゴーシェ病に関連する症状をより適切に管理できます。たとえば、2024年3月、FDAは、ゴーシェ病の一般的な副作用である特定の形態の骨粗鬆症の治療薬として、ProliaおよびXgevaと互換性のある最初のバイオシミラーを承認しました。

カナダは、専門治療センターのネットワークの拡大と好ましいヘルスケアシステムにより、世界のゴーシェ病薬市場での収益シェアを拡大​​する態勢が整っています。同国のユニバーサルヘルスケアにより、より幅広い人口層への治療へのアクセスが改善され、市場の成長に恩恵をもたらします。さらに、カナダの国内市場は、ゴーシェ病の新しい効果的な治療法を見つける可能性のある研究活動に対する政府の支援の恩恵を受けています。例えば、2024年2月、政府は希少疾患と診断され、その病気を抱えて生きる子どもたちの健康状態を改善するために20百万米ドルを投資しました。

カナダの市場に注目している国内外の企業は、政府が支援するプログラムや資金を活用することで、希少疾患の治療薬をより効果的かつ手頃な価格にするという政府の取り組みから恩恵を受けることができます。例えば、2023年3月、カナダは希少疾患に有効な薬へのアクセスと手頃な価格を改善するために希少疾患に関する国家戦略を立ち上げ、国内の先進的な希少疾患研究に32百万米ドルを投資しました。

APAC 市場分析

APAC 市場は、予測期間の終わりまでに収益シェアが最も急速に成長する見込みです。この成長は、この地域の医療インフラの拡大と病気に対する意識の高まりによるものです。APAC 諸国の政府は希少疾患に関する国家枠組みを強化しており、これはゴーシェ病の医薬品市場に利益をもたらします。中国、インド、日本、韓国、オーストラリアが APAC の収益シェアをリードしています。ゴーシェ病治療に対する政府の支援を増やす動きが高まっており、市場に利益をもたらすと予測されています。たとえば、2024 年 10 月、インドのリソソーム蓄積疾患支援協会は、ゴーシェ病と診断されたすべての患者に対する持続可能な治療支援を求める請願書をインド政府に提出しました。

中国は、CANbridge Pharmaceuticals Inc.が主導する国内での有望な研究イニシアチブにより、アジア太平洋地域のゴーシェ病薬市場で最大のシェアを獲得する態勢を整えています。たとえば、2023年7月、CANbridge Pharmaceuticals Inc.は、CAN103フェーズ2試験の完了と、最後の患者の診察が終了したことを発表しました。CAN103は、ゴーシェ病の治療に有望な臨床段階の酵素補充療法（ERT）です。

遺伝子スクリーニングの取り組みが改善されるにつれて、ゴーシェ病の認知度は徐々に高まっています。中国では、医療インフラの改善と希少疾患を支援する政策の策定への投資がゴーシェ病薬セクターに利益をもたらすため、市場の将来は有望です。

インドは、アジア太平洋地域のゴーシェ病薬セクターでの収益シェアを拡大​​する態勢を整えています。同国の人口が多いことは製薬会社にとって有望な機会を提供しますが、ゴーシェ病の認知度が低いため、誤診や患者の未診断につながります。最近の傾向は課題に対処しており、インドの市場に利益をもたらします。

大きな進歩は、ゴーシェ病を希少疾患に関する国家政策に含めたことであり、これにより、この病気に苦しむ患者の経済的負担が軽減され、国内の患者数と治療の採用が増えることが期待されます。たとえば、2024年8月、農村部疾患に関する国家政策には、確実な治療法はあるものの、利益を得るために最適な患者を選択することが困難で、費用が非常に高く、治療が生涯にわたる疾患として、ゴーシェ病1型と3型が含まれていました。これは、ゴーシェ病のケアをサポートするために、国内のヘルスケア部門内に好ましいエコシステムを構築することを目指しています。

世界のゴーシェ病治療薬市場のセグメンテーション

治療タイプ別（酵素補充療法、基質還元療法）

治療タイプでは、酵素補充療法（ERT）セグメントが2037年までに73.8％という最大の市場シェアを記録し、予測期間中は安定した成長率を維持すると予測されています。このセグメントの成長は、症状の管理と患者の生活の質の向上におけるERTの有効性に起因しています。ERTは、合成グルコセレブロシダーゼを補充することで、患者の脂質蓄積を減らします。

FDAは、Cerezyme（イミグルセラーゼ）、VPRIV（ベラグルセラーゼアルファ）、およびElelyso（タリグルセラーゼアルファ）を​​ERT薬として承認しました。これらの薬は、肝臓/脾臓肥大（肝脾腫）などの症状を安定させるのに効果的であることが示されており、治療への採用が増加しています。さらに、ERTの研究の増加とERT薬の費用に関する政府支援プランの適用により、世界のゴーシェ病薬市場でこのセグメントの安定した成長が維持される見込みです。たとえば、2022年6月、ニュージーランドのアオテアロアで医薬品の資金提供を決定する政府機関であるPharmacは、ERTへの資金提供によるアクセスを標準の特別権限に管理するという決定を発表しました。これにより、臨床医は患者のERTへの資金提供によるアクセスを申請するための合理化されたアプローチが可能になります。

世界のゴーシェ病薬市場の基質還元療法（SRT）セグメントは、2037年末までに収益シェアが増加する見込みです。このセグメントの成長は、定期的な輸血を受けることができない患者に対するERTの代替としてSRTの採用が増えていることに起因しています。SRTにより、体はグルコセレブロシドの生成を部分的にブロックできます。この療法は子供や妊婦に最適であることが明らかになり、採用が促進され、セグメントの成長を後押ししています。

Cerdelga（エリグルスタット）とZavesca（ミグルスタット）は、SRT用のFDA承認薬2つです。このセグメントは、市場の成長に寄与するSRT薬の規制当局による承認の増加から恩恵を受けています。例えば、ブレッケンリッジ・ファーマシューティカルズ社は、米国食品医薬品局が、米国に拠点を置く製造業者によって商品化される予定の100mgのザベスカまたはミグルサットカプセルの新薬簡略申請を最終承認したと発表しました。

疾患タイプ別（タイプ1、タイプ3）

疾患タイプ別では、タイプ1セグメントがゴーシェ病薬市場で最大の収益シェアを記録しました。このセグメントの成長は、タイプ1ゴーシェ病が最も一般的で管理しやすい病気であることに起因しています。タイプ1は通常、脊髄と脳に影響を与えないため、神経障害性ではありません。さらに、タイプ1ゴーシェ病はERTおよびSRT治療に反応するため、診断率が高く、この病気の標的治療の需要が拡大しています。製薬会社は、臨床試験に投資し、商業化を開始できるように規制当局の承認を求めることで、タイプ1ゴーシェ病の治療に対する急増する需要を活用しています。たとえば、2022年1月、フリーラインはゴーシェ病タイプ1に対するFLT201の治験薬申請がFDAに承認されたと発表しました。これは、患者にとって初のAAVを介した遺伝子治療です。

世界のゴーシェ病治療薬市場の詳細な分析には、次のセグメントが含まれます。