遺伝性血管性浮腫（HAE）治療薬市場調査 – 治療タイプ別（C1エステラーゼ阻害剤、ブラジキニンB2受容体拮抗薬、カリクレイン阻害剤）、投与経路別、年齢層別、流通チャネル別　– 世界の需要と供給の分析、成長予測、統計レポート 2025 ―2037 年

NA

北米市場分析

北米市場は、遺伝子研究の進歩と希少遺伝性疾患に対する認識の高まりによって推進されています。この市場には、遺伝子変異によって受け継がれる疾患を治療するために設計された治療法が含まれます。これには、遺伝子治療、酵素補充療法、遺伝子編集技術が含まれます。精密医療とパーソナライズされたヘルスケアの増加により、この地域でのこれらの治療法の需要がさらに高まっています。さらに、著名なプレーヤーの存在と、その研究開発および製品開発も、この地域の市場成長を大幅に押し上げています。例えば、2024年3月、Astria Therapeuticsは、STAR-0215を評価するALPHA-STARフェーズ1b/2臨床試験で、肯定的な初期概念実証結果を発表しました。これは、遺伝性血管性浮腫（HAE）患者における血漿カリクレインのモノクローナル抗体阻害剤です。

国立医学図書館は、米国の医師を対象にインターネットベースの調査を実施しました。調査では、2019年5月から2020年4月の間に米国で約1,230人から1,331人がHAE-nl-C1INHに罹患したと結論付けられました。2020年以降、HAE症例数が増加しているため、米国市場は大幅な成長を遂げており、これは希少遺伝性疾患の診断の改善によってさらに推進されています。市場の有力企業は、長期的な解決策を提供するための新しい生物学的製剤の開発に注力しています。市場は、有利な償還ポリシーと進行中の臨床研究によっても支えられています。

カナダでは、診断方法の改善と高度な治療へのアクセスの改善により、HAE市場は同国で着実な成長を示しています。堅牢な医療システムと希少疾患治療に対する継続的な政府支援も市場を後押ししています。同国の企業は、高度なデバイスの開発への投資を増やしています。2021年11月、BioCryst Pharmaceutical、Inc.、Royalty Pharma plc、OMERS Capital Marketsは、BioCrystへの新規資金として3億5,000万ドルを追加すると発表しました。追加資金は、BCX9930のさらなる進歩を可能にし、ORLADEYOの世界的発売をサポートすることを目的としています。

ヨーロッパ市場統計

疾患に対する認知度の高まりと診断率の向上に加え、この地域の有力企業による新しい治療法の開発が、ヨーロッパ市場を着実に牽引しています。確立された医療施設と規制枠組みは、HAEを含む希少疾患に対する希少疾病用医薬品の開発と採用を促進しています。ドイツ、イタリア、フランスは、この地域の市場成長に大きく貢献しています。有力企業もこの地域で多くの開発を発表しています。たとえば、2023年12月、大塚製薬株式会社はライセンス契約を締結し、大塚はヨーロッパにおけるIonis HAE薬候補のドニダロルセンの独占販売権を取得しました。欧州医薬品庁などの組織や希少疾患擁護団体は、HAE治療の承認と償還を促進する上で重要な役割を果たしています。

ドイツの医療制度は、HAEを含む希少疾患の早期診断と治療を促進します。国立医学図書館によると、2024年1月時点でドイツには約1,700人のHAE患者がいました。同国の規制機関と健康保険制度も、患者がこれらの高度な治療を受けられるようにする上で重要な役割を果たしています。市場に著名なプレーヤーが存在することも、成長を大幅に後押ししています。

フランスは、希少疾患に対する包括的な補償と公的支援に加えて、患者中心のケアと新しい治療法の利用可能性に重点を置いています。これらの要因が、同国の市場を成功に導いています。フランス国立希少疾患計画などの組織は、HEAを含む疾患の研究、診断、患者ケアを支援しています。さらに、同国の希少疾患専門センターの広範なネットワークにより、患者は適切なケアと管理を受けることができます。したがって、同国の市場は今後数年間で大幅な成長を遂げると予測されています。

世界の遺伝性血管性浮腫（HAE）治療薬市場のセグメンテーション

流通チャネル別（病院薬局、ドラッグストアおよび小売薬局、オンライン薬局）

流通チャネル別では、病院薬局は予測期間中にかなりのCAGRで成長すると予想されています。重度および急性のHAE発作を管理するために専門的なケアが必要になる場合、多くの場合、即時の医療介入とC1阻害剤などの高度な治療法の投与が必要です。病院には、診断ツールや希少疾患管理の訓練を受けた熟練した医療専門家など、これらの緊急事態に対処するために必要なリソースが備わっています。HAEの有病率の上昇により、緊急治療と定期的なモニタリングの両方のために病院を訪れる回数が増えています。

病院で実施される臨床試験の数の増加と新しい治療法の開発も、このセグメントの成長を後押ししています。病院は、臨床試験プログラムを通じて最初に導入される遺伝子治療などの革新的な治療の中心です。さらに、精密治療や個別化医療などのより高度な治療プロトコルが病院で採用されることで、患者の転帰が向上すると予測されています。病院内の専門HAE治療センターの開発も、予測期間中にこのセグメントの成長を牽引する可能性があります。

年齢層別（小児、成人、高齢者）

年齢層別では、成人セグメントが2037年末までに51.0％のシェアで市場を独占すると予測されています。このセグメントは、成人期に症状がより正確に特定されるHAEの発症の遅れや診断の遅れなどの要因によって主に牽引されています。さらに、成人はより頻繁で重度の発作を経験する傾向があり、予防および急性治療の需要が高まっています。ストレス、ホルモンの変化、仕事関連のプレッシャーなどのライフスタイル要因もHAE発作を引き起こし、セグメントの成長にさらに貢献しています。

遺伝的および症状プロファイルに基づくパーソナライズされた医薬品の進歩によるカスタマイズされた治療計画により、成人患者の病気管理が向上します。さらに、市場では長期予防治療の開発と自己投与療法の使用の増加が予想されています。これにより、成人患者はより自立して自分の症状を管理できるようになり、予測期間中に市場の成長がさらに促進されると予想されます。

世界の遺伝性血管性浮腫（HAE）治療薬市場の詳細な分析には、次のセグメントが含まれます。