発作性夜間ヘモグロビン尿症（PNH）治療市場調査 – 治療タイプ別（補体阻害剤、鉄療法、免疫抑制剤、骨髄移植、その他の治療タイプ）、投与経路別、年齢層別、エンドユーザー別　– 世界の需要と供給の分析、成長予測、統計レポート 2025 ―2037 年

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北米市場予測

北米は、先進的治療法の採用率が高く、臨床試験や新治療法の承認に有利な強力な規制枠組みがあるため、2037年までに発作性夜間ヘモグロビン尿症治療市場で最大の収益シェア47.2%を占めると予測されています。北米は、ソリリスを開発したアレクシオン・ファーマシューティカルズなどの大手製薬会社の本拠地であり、ウルトミリスは北米での採用に有利です。さらに、全米希少疾患協会によるRareCare患者支援プログラムなどの支援的な規制プログラムでは、希少疾患に関するワークショップ、会議、教育プログラムの登録費用を払い戻し、PNH治療の認知度を高めています。北米の好ましい傾向により、PNH市場の堅調な成長が続くと見込まれます。

米国は、発作性夜間ヘモグロビン尿症治療分野で最大のシェアを占めています。同国における市場の成長は、新しい治療薬のタイムリーな承認を保証する同国の強力な規制エコシステムによるものです。たとえば、2023年12月、マッケソン社は、ノバルティス社によるファバルタ（イプタコパン）の発売を発表しましたが、これは同月にファバルタがFDAによって承認された後のことでした。さらに、プレシジョン・メディシン・イニシアチブなどのプログラムによる精密医療研究に対する政府の支援により、PNHに関する高度な研究を支援するエコシステムが構築されています。学術機関と製薬会社が遺伝子治療の開発に協力しているため、PNH治療市場は収益性の高い成長を維持する態勢が整っています。

カナダは、北米の発作性夜間ヘモグロビン尿症治療市場で急成長を示しています。市場の成長は、PNH治療に対する認識の高まりと高度な治療へのアクセスの改善に起因しています。カナダには、メディケアと呼ばれる公的資金による医療制度があり、PNHの高額な治療費を患者が負担できるものにし、幅広い人口層へのアクセスを改善しています。さらに、カナダの規制エコシステムは、PNH治療のための新しい治療薬の承認に積極的に取り組んでおり、これがカナダのこの分野を後押ししています。たとえば、2024年8月、Voydeyaは、PNHと診断された成人に対するUltomirisおよびSolirisの追加薬としてカナダ保健省によって承認されました。

ヨーロッパ市場分析

ヨーロッパは、予測期間の終わりまでに、発作性夜間ヘモグロビン尿症治療市場で最も速い成長を記録する態勢が整っています。市場の成長は、強力な規制枠組みと、PNH治療市場に利益をもたらす希少疾患研究の推進によるものです。欧州医薬品庁（EMA）は、PNH治療の主要な治療法を承認し、地域全体での可用性を確保し、新しい高度な治療薬への患者のアクセスを促進することで最前線に立ってきました。例えば、2020年11月、欧州委員会は、発作性夜間ヘモグロビン尿症（PNH）および非典型溶血性尿毒症症候群（aHUS）の治療薬として、点滴時間を短縮したウルトミリスの新製剤の販売承認をアレクシオンに与えました。フランスとドイツがヨーロッパの市場をリードしています。

ドイツは、ヨーロッパの発作性夜間ヘモグロビン尿症分野で大きなシェアを占めています。ドイツの市場は、先進的な医療インフラと、希少疾患の研究を進める研究機関やバイオテクノロジー企業の存在から恩恵を受けています。研究に有利な枠組みは、臨床試験の増加からも明らかなように、国内市場に利益をもたらしています。たとえば、2023年4月には、第3相APPOINT-PNH試験のデータが2023年欧州血液骨髄移植学会（EBMT）年次総会で発表され、経口イプタコパンがPNH患者の補体阻害薬を推定92.2％減少させ、輸血を必要とせずにヘモグロビンを2g/dl以上増加させることが強調されました。

フランスは、ヨーロッパの発作性夜間血色素尿症分野で急速な成長を記録する立場にあります。市場の成長は、フランス希少疾患国家計画などの有利な医療枠組みによるものです。フランスの次の希少疾患国家計画は、PNH治療分野の成長に利益をもたらすように設定されている政府による研究開発に重点を置く予定です。さらに、フランスの骨髄不全症候群レジストリは、米国血液学会などの研究機関が市場の成長に利益をもたらす可能性のある次世代シーケンシングの分子プロファイリングを研究するのに役立ちます。 2024年5月、アスパベリ（ペグセタコプラン）は、溶血性貧血を伴うPNHと診断された成人患者の治療薬として欧州で承認されました。PNHに関する研究が活発化し、欧州の強力な規制枠組みがフランス国内市場に恩恵をもたらすため、PNH治療分野は今後も成長を続けると予想されています。

世界の発作性夜間ヘモグロビン尿症（PNH）治療市場のセグメンテーション

治療タイプ別（補体阻害剤、鉄療法、免疫抑制剤、骨髄移植、その他の治療タイプ）

治療タイプ別では、補体阻害剤セグメントが2037年末までに36.1%のシェアを獲得し、世界の発作性夜間ヘモグロビン尿症治療市場を独占する態勢にあります。このセグメントの成長は、PNHの主な治療タイプに起因しています。補体阻害剤療法により、患者の生活の質と生活を改善し、輸血の必要性を減らすことができ、セグメントの急速な成長に貢献しています。ラブリズマブなどの補体阻害剤とともに、追加療法の継続的な承認は、セグメントの成長曲線を維持するように位置付けられています。たとえば、2024年4月、Voydeya（ダニコパン）は、PNHと診断された成人の治療のためのラブリズマブまたはエクリズマブの追加療法として米国で承認されました。

世界の発作性夜間ヘモグロビン尿症治療部門の鉄療法治療タイプセグメントは、鉄欠乏症につながる慢性溶血を患っている患者の治療への適用が増加しているため、予測期間中に堅調な成長曲線を記録する態勢が整っています。鉄補給は、PNHと診断された患者の赤血球の破壊によって引き起こされる貧血に対処するために不可欠です。たとえば、米国血液学会によると、PNHと診断された妊婦は血管内溶血のために鉄補給の必要性が高く、場合によってはPNH患者は妊娠中に静脈内鉄を必要とする場合があります。PNH治療と早期診断の認識の高まりにより、PNHに苦しむ患者のさらなる合併症をサポートするための鉄療法の適用が促進される態勢が整っています。

投与経路別（非経口、経口）

投与経路別に見ると、世界の発作性夜間ヘモグロビン尿症治療部門の非経口セグメントは、予測期間の終わりまでに市場シェアを拡大​​すると予測されています。このセグメントの成長は、ラブリズマブやエクリズマブなどの補体阻害剤への応用によるものです。非経口投与経路は効果的な吸収を保証し、生命を脅かす合併症の管理に即時の利点をもたらします。さらに、製薬会社は、患者が自己投与できるクロバリマブなどの新しい治療薬を発売することで、患者の利便性を向上させようとしています。たとえば、2023年10月、FDAはPNH治療における自己投与用のペグセタコプラン（エンパヴェリ）オンボディインジェクターを承認しました。傾向は、このセグメントの堅調な成長を継続する位置にある皮下製剤の開発を示しています。

世界の発作性夜間ヘモグロビン尿症（PNH）治療市場の詳細な分析には、次のセグメントが含まれます。