希少疾患治療市場調査―治療領域別（がん、血液関連疾患、中枢神経系、呼吸器疾患）ー世界の需要と供給の分析、成長予測、統計レポート 2025ー2037 年

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北米市場予測

全米希少疾患協会（NORD）によると、1万以上の希少疾患が30百万人以上のアメリカ人に影響を与えています。NIHやFDAなどの連邦政府機関は、この地域での臨床試験を支援するために、希少疾患および孤児疾患の研究開発に資金を割り当てています。2024年9月、Travere Therapeutics, Inc.は、疾患進行のリスクがある原発性IgANを患う成人の腎機能低下率を減らすことを目的としたFILSPARIの米国FDA承認を取得しました。さらに、メディケアの補償や民間保険会社によるその他の補償などの米国の償還ポリシーは、これらの治療法の商業的実現可能性にプラスの影響を与えています。

米国の希少疾患治療市場は、いくつかの著名なプレーヤーの存在により主に成長しています。彼らの存在により、国では多数の臨床試験が行われており、試験の肯定的な結果として薬や治療法が発売されています。 2022年7月、米国FDAは、ALK陽性IMTを患う1歳以上の成人および小児患者を対象に、ファイザー社のクリゾチニブを承認しました。規制当局によるこれらの承認は、さらにいくつかの製品の発売につながり、今後数年間の市場成長をさらに促進すると予測されています。

2023年3月にカナダ政府が投稿した記事によると、カナダでは12人に1人が希少疾患を患っています。さらに、保健大臣が史上初の希少疾患治療薬に関する国家戦略の支援策を宣言したと述べています。政府は3年間で最大15億米ドルの投資を提供しました。政府からのこの支援により、カナダの希少疾患治療市場の成長が大幅に促進されると予測されています。

APAC市場統計

アジア太平洋地域の希少疾患治療市場は大幅な成長を遂げています。2024年7月の報告書によると、アジア太平洋地域には世界人口の60％が居住しています。希少疾患を抱える人々の数は最も多く、推定では258百万人を超えています。アクセス向上に向けた注目すべき進歩は、高所得国と低所得国の両方、そしてオーストラリアなどのより技術的に進んだ国の両方で、アジア太平洋地域全体で進行中です。2020年2月、オーストラリア政府は、同国初の希少疾患に関する国家戦略行動計画を発表しました。これらの要因により、この地域のいくつかの未開拓地域でも市場の拡大が促進されています。

インドの希少疾患治療市場は、希少疾患や孤児疾患に対する地方政府の支援政策により、著しい成長が見込まれています。2021年3月、保健家族福祉省は、希少疾患に関する国家政策（NPRD）の開始を発表しました。この政策には、中央希少疾患技術委員会（CTCRD）の参照による63の希少疾患が含まれています。これまでに、希少疾患の診断、予防、治療施設を提供する一流の政府系三次病院を含む12の卓越センター（CoE）が特定されています。通知された希少疾患CoEでの治療には、1人あたり最大5百万ルピーの資金が提供されます。

中国の希少疾患治療市場は、かなりのシェアを獲得すると予想されています。CEIBSによると、2023年2月には、世界中で確認されている7,000の希少疾患のうち、1,400件を超える症例が中国で診断されています。NLMは、2023年9月に中国国家衛生委員会が86の希少疾患を含む第2次希少疾患リストを正式に発表したと述べました。そのため、国内での治療の需要が増加しています。 2022年11月、アストラゼネカはアレクシオンを通じて、中国で成人および小児のPNHおよびaHUSの治療薬としてソリリス（エクリズマブ）を導入しました。  

希少疾患治療市場のセグメンテーション

治療領域別（がん、血液関連疾患、中枢神経系、呼吸器疾患）

治療領域別では、がんセグメントが2037年に希少疾患治療市場でかなりのシェアを占めると予想されています。多くのがんは、発生率の低さと特定の遺伝子変異により希少と分類されています。多額の研究投資、標的治療、免疫療法、希少がんに対する効果的な解決策の緊急の必要性が、このセグメントの成長を牽引しています。さらに、規制上のインセンティブと患者擁護により、製薬会社は希少がん治療を優先するようになり、希少疾患治療領域におけるがんの主導的地位がさらに強化されています。例えば、2024年4月、インド大統領は、がんと闘うことを目的としたインド初の国産遺伝子治療であるCAR-T細胞療法を開始しました。

投与経路別（経口、注射）

投与経路に基づくと、経口セグメントは予測期間中に希少疾患治療市場において55.7%という最高のシェアを記録すると予想されています。成長は主に、長期管理を必要とする慢性疾患の場合、使いやすさ、利便性、患者に優しいプロファイルに起因しています。患者と医療提供者は、自己投与が容易で、通常は通院回数が少ないため、注射剤よりも経口薬を好む傾向があります。経口薬物送達技術の最近の進歩により、複雑な希少疾患のより効果的な治療も可能になりました。例えば、2024年9月、米国FDAはニーマン・ピック病C型の経口薬であるミプリファ（アリモクロモル）の承認を発表しました。

希少疾患治療市場の詳細な分析には、次のセグメントが含まれます。